Новости со всего интернета
Все новости

Один укол за 3 миллиона. Что лечит самое дорогое лекарство в мире?

Один укол за 3 миллиона. Что лечит самое дорогое лекарство в мире?

В мире побит рекорд цены на лекарства. Самым дорогим препаратом стоимостью в 3 млн долларов стала «Скайсона». Им будут лечить церебральную адренолейкодистрофию.

Рекорд ввела американская бражка Bluebird bio. Предшествующий рекорд тоже поставила она, выпустив весной за 2,8 млн долларов оружие «Зинтегло» для лечения бета-талассемии(жидкое наследное заболевание, при каком нарушается синтез гемоглобина и у человека развивается бедственная анемия). Почему в новостях говорят вяще о цене лекарства, чем о самом новоиспеченном препарате от бедственной немочи?По той же причине, что новости о трансфере футболистов уже давненько стали величавее самой игры. Здесь к месту процитировать песню Фредди Меркьюри The Show Must Go On(«Шоу надлежит продолжаться»)и ждать новых рекордов. Подобных разработок сейчас ведется бессчетно.

Будто у царевича Алексея



Однако вручайте поговорим о немочи и препарате. Недуг очень жидкий, и про него капля знают даже лекари. Он встречается у одного из 18-50 тысяч человек. Однако та конфигурация адренолейкодистрофии, которую будут лечить «Скайсоной», бывает еще жиже. В США каждогодне рождается образцово пять таких мальчишек, и бражка планирует выпускать лекарства для десяти ребятенков в год.
Один укол за 3 миллиона. Что лечит самое дорогое лекарство в мире?
Статья по теме
Теряю Игрек. Будто сказывается на здоровье мужчины утрата одной хромосомы?

Эта болезнь в плане наследования во многом похожа на важнецки знаменитый нам недуг царевича Алексея — гемофилию. Мутация особого гена тоже рецессивная(легкая)и располагается в том плече бабской хромосомы, какого нет у дядек. Собственно поэтому женскую половую хромосому обозначают буквой Х — у нее четыре плеча, а мужскую — Y, у нее всего три плеча(под микроскопом хромосомы похожи на эти буквы).
Вероятность того, что у девочки повстречаются обе Х-хромосомы с этой мутацией, влечется к нулю. Поэтому у них слабому мутантному гену противостоит нормальный(всегдашне он большой). В итоге болезнь или не проявляется абсолютно, или бывает в воздушной фигуре, развиваясь уже во старшем годе. У мальчишек все иначе, у них одна Х-хромосома от мамы и одна Y-хромосома от папы. Если от мамы дался легкий и аховый ген, ему не может ничего противостоять, и болезнь развивается по абсолютной.

В итоге преступленного обмена веществ особые долгие жирные кислоты, какие накапливаются в мозге, препятствуют его нормальному развитию. Страдают все мозговые функции — психика, речь, движение. Болтая медицинским сленгом, мальчуганы дробно становятся «овощами». Вот избежать такового развития событий и помогает «Скайсона».
Один укол за 3 миллиона. Что лечит самое дорогое лекарство в мире?
Всего мужчины поймут. Какие заболевания традиционно присущи сильному полу?
Детальнее

Снадобье, не похожее на лекарство



Железно болтая, называть инъекцию лекарством не абсолютно верно. Скорее это генно-терапевтический метод лечения. Впопад, во многом вылитый на вакцину «Спутник» от ковид. Основа препарата — тоже вирусный вектор, всего для него используют не адено-, а лентивирусы. В них включают ДНК, в коей закодирован особый белок, он будет разрушать отложения длинных жирных кислот в мозге. Намечается, что для лечения будет довольно одной инъекции «Скайсоны». Однако это вдалеке не все лечение.

Вначале из костного мозга больного выделяют особые клетки, из которых будут выделять ДНК для вектора. Все это тоже очень непросто и с силом различных процедур, вводя стимуляцию стволовых клеток в костном мозге. Кроме того, сам недужный получает химиотерапию, похожую на лечение некоторых обликов рака, чтобы задавить найденные функции костного мозга. Это надобно, чтобы вектор сработал и прижились особые модифицированные клетки. Они множатся и варьируются, часть их попадает в мозг, где и делает свое девало, разрушая залежи токсичных жирных кислот.

Точка еще не поставлена



В принципе, похожие способы лечения сейчас деятельно разрабатываются в мире для лечения онкологических и других редких заболеваний, не всего наследственных.
Один укол за 3 миллиона. Что лечит самое дорогое лекарство в мире?
Вопрос-ответ

Что таковое генная терапия и для чего она используется?

Итоги применения «Скайсоны» доколе не абсолютно безупречны. За два года испытаний ее использовали у 32 пациентов, и у трех развился рак костного мозга. В Управлении по пищевым провиантам и лекарствам США(FDA)не исключают, что в предбудущем таковое же заболевание может возникнуть и у других пациентов. Истина, рак поддается лечению, и два пациента из трех уже будут в ремиссии. Поэтому регистрационное позволение выдано доколе условно, препарату предстоит еще доказывать свою эффективность.

В FDA отмечают, что доколе «Скайсона» изображает важнейшим выбором для мальчишек, у которых нет сиблингов. Это кровные братья или сестры, их костный мозг можно использовать для трансплантации и лечения церебральной адренолейкодистрофии.
Оцените материал
Источник : https://aif.ru/health/life/odin_ukol_za_3_milliona_chto_lechit_samoe_dorogoe_lekarstvo_v_mire
Если вы заметили ошибку в тексте, выделите его и нажимите Ctrl+Enter
Брендовые кроссовки Hoka
Как выбрать мотоэкипировку для соревнований
Незаменимые элементы одежды для активного отдыха и спорта
Спортсменам в помощь правильное питание со специальными добавками
Выбор ракетки Wilson для тенниса: несколько советов
Лучшее за неделю
Технологии
Какие есть виды ноутбуков Huawei?
Ноутбуки HUAWEI – почему их стоит покупать
Segway возвращается – в этот раз с практичным электробайком C80
В Египте нашли идеально сохранившуюся мумию возрастом 2500 лет
Таймлапс с телескопа Хаббл показывает драматическое превращение звезды в сверхновую